Genska revolucija

Področje domačega raziskovanja je odlično. Raziskovalci Kemijskega inštituta so z genskim “hekanjem” izdelali celice, ki v telesu samodejno zaznavajo vnetje in sprožijo terapevtski odziv – izdelavo zdravila. Gre za revolucijo, ki bo spreminjala zdravljenje v prihodnosti?

Celice

Skupina slovenskih znanstvenikov je naredila korak naproti naprednemu biološkemu zdravljenju vnetnih bolezni. Ustvarila je prototip celične naprave, ki se jo vstavi v organizem, nato tam deluje samodejno, kot prostetični, dodatni organ. Večino časa le čuječe ždi in preverja, ali je kje v telesu nastala vnetna reakcija. V tem primeru se samodejno sproži zaporedje tako preprogramiranih genskih konstruktov, da začne izločati – zdravilo.

V tej fazi gre sicer za prototip in ne za neposredno uporabno zdravilo. Preizkušen je bil v laboratoriju na celičnih kulturah in na živalskem modelu vnetne črevesne bolezni, zato je do morebitne klinične rabe še zelo dolga pot. A dozdajšnji izidi kažejo, da kot koncept deluje. Raziskava je objavljena v znanstveni publikaciji Molecular Therapy.  Izvedli so jo na Odseku za sintezno biologijo in imunologijo na Kemijskem inštitutu pod vodstvom Romana Jerale.

Če bo iz nje kdaj primezelo tudi dejansko, klinično zdravilo za človeka, utegne razveseliti bolnike s kroničnimi vnetji. Pri teh je vnetni odziv neustrezno uravnavan do te mere, da škodi lastnemu tkivu. Revmatoidni artritis in črevesna vnetna bolezen dosmrtno prizadenejo obolele. Potrebna so dolgotrajna zdravljenja, ki so tudi draga. Še posebej če se uporabljajo sodobna biološka zdravila. Cene za zaviralec vnetja, kot je na primer protitelo anti-TNF, so štirimestne in dolgoročno tudi petmestne na bolnika. Razlog za draginjo tiči v težavni, strogo nadzorovani in zapleteni izdelavi z gensko spremenjenimi sesalskimi celicami v laboratorijih farmacevtskih podjetij. Na Kemijskem inštitutu pa so proizvodnjo taiste učinkovine prenesli kar v telo.